Tüm Tiplere DönOMIM #604537Recruiting
LCA5
LCA5 (Lebercilin)
Lebercilin; involved in ciliary transport in photoreceptors
Aktif Klinik Çalışmalar
Opus Genetics OPGx-LCA5 Phase 1/2 (NCT05616793) at UPenn. Pivotal trial planned, dosing anticipated H2 2026.
Kromozomal Lokus
6q14.1
Kalıtım
Otozomal Resesif
Sıklık
1-2% LCA vakalarının
Temel Klinik Özellikler
- 1Ciliopathy
- 2Early-onset severe vision loss
Klinik Çalışmalar
OPGx-LCA5 Gene Therapy for Lebercilin-LCA5
Opus Genetics · Phase 1/2