LCA5

LCA5 (Lebercilin)

Lebercilin; involved in ciliary transport in photoreceptors

Aktif Klinik Çalışmalar

Opus Genetics OPGx-LCA5 (OPGx-001) Phase 1/2 (NCT05616793) at UPenn — subretinal AAV8 carrying human LCA5 cDNA. One-year adult results showed recovery of cone-mediated vision (~1 log unit; Aleman et al., Mol Ther 2025), and an adolescent cohort showed similar early gains with good tolerability (ARVO 2026). Pivotal trial planned, dosing anticipated H2 2026.

Kaynaklı ve atıflı — henüz uzman incelemesinden geçmedi

Buradaki her ifade atıf yapılan birincil bir kaynağa dayanır, ancak bu sayfa henüz bir uzman tarafından resmi olarak incelenmedi.

Nasıl doğruluyoruz Klinisyen veya araştırmacı mısınız? Bu sayfayı incelemeye yardım edin

Kromozomal Lokus

6q14.1

Kalıtım

Otozomal Resesif

Sıklık

1-2% LCA vakalarının

OMIM #604537

Temel Klinik Özellikler

1Ciliopathy
2Early-onset severe vision loss
3Rapid, severe photoreceptor degeneration from early childhood, with relative central (foveal) cone sparing that persists over a decades-long course (natural-history data, ARVO 2026)

Klinik Çalışmalar

OPGx-LCA5 Gene Therapy for Lebercilin-LCA5

Opus Genetics · Phase 1/2

Recruiting

ClinicalTrials.gov: NCT05616793

Sources: